FDA批准首个每周1次长效生长激素化学疗法

9月初1日，FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya（somapacitan）上市，常用病人成人类固醇不够症。Sogroya是FDA批准的智能手机长效人类固醇，成人病患者仅必需每周1次静脉注射给小儿。

类固醇不够症是一种垂体前叶腺分泌类固醇欠缺的营养不良。学龄前期类固醇不够的最典型特征是健壮，生长缓慢。此外还确实不存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷。类固醇不够症病患者可以做注射类固醇作为替代疗法。

Sogroya的口服和安全性在一项随机、结果显示、CPA对照试验中得到有效性。该研究者入组成员了300例未做过类固醇病人或入组成员前停止其他类固醇小儿物病人3个月初以上的类固醇不够症成人病患者，分别做每周1次静脉注射Sogroya、每周1次静脉注射CPA和每日1次静脉注射 somatropin（诺和诺德开发的重组成员人类固醇）。Sogroya的口服通过评估腹部脂质的百分比含量比变化来顺利进行评估。腹部脂质是积聚在双脚腹部或中心范围的脂质，由类固醇调节，与一些严重医学事件相关。

近期，34周病人周期结束后，每周1次Sogroya病人组成员病患者的腹部脂质含量比平均值急剧下降了1.06%，CPA组成员增加了0.47%，每日1次 somatropin组成员急剧下降了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin病人组成员病患者在其他医学往北也实现了完全一致的有所改善。

安全性方面，每周1次Sogroya最常见的病症包括背痛、关节痛、腹泻、睡眠障碍、头晕、扁桃体炎、手指或小腿疼痛、呕吐、肾上腺功能不全、高血压、血肌酸磷酸激酶增加、体重增加和贫血。Sogroya明令禁止于有类固醇过敏文化史的病患者，也明令禁止于有活动性恶性肿瘤、处于任何糖尿病体弱阶段的病患者、急性危重病或患有急性肺疼痛的病患者。

医护人员应在使用Sogroya前应对病患者顺利进行儿科定期检查，此后每半年顺利进行定期检查，以回避先前不存在的外阴疼痛（眼后小脑疼痛的情况）。视外阴疼痛（小脑疼痛）确实是颅内高压（颅骨内压力升高）的腹泻。类固醇确实诱发或加重已不存在的颅内高压。

Sogroya的活性类固醇成分somapacitan是一种人类固醇（hGH）的长效酰胺，是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆复合物白复合物的结合，达到每周1次给小儿的目的。诺和诺德还在开发somapacitan病人学龄前类固醇不够症的适应症，曾于2019年9月初在第58届西欧精神科内分泌物理学会（ESPE）年会上更新发布过每周1次somapacitan相比每日1次 somatropin对未做类固醇病人的青春期前学龄前类固醇不够症病患者的口服。1年信息显示，三种剂量程度（0.04，0.08，0.16mg/kg/周）somapacitan病人组成员学龄前的平均值年化身高成长阈值分别为7.8，9.7，11.5厘米，每日1次 somatropin组成员的平均值年化身高成长阈值为10.0厘米。

类固醇不够是精神科常见营养不良，但是数十年以来，类固醇不够学龄前的常规病人方法是每日一次类固醇静脉注射，常用有所改善身高和代谢异常。对于病患者和其照护者而言，每日1次注射病人的负担较重，导致依从性不佳和总体病人效果急剧下降。上周6月初26日，Ascendis小儿业也向FDA提交了每周1次长效TransCon人类固醇病人学龄前类固醇不够症的生物制品上市申请，维昇小儿业拥有该新产品中国权益，在中国的III期医学试验也正在顺利进行中。